Vad är genterapi? Hur fungerar det?

Generna i kroppens celler spelar en viktig roll i din hälsa - i själva verket kan en defekt gen eller gener göra dig sjuk.

Genom att erkänna detta har forskare arbetat i årtionden om sätt att modifiera gener eller ersätta felaktiga gener med friska för att behandla, bota eller förebygga sjukdom eller medicinskt tillstånd.

Nu slutar denna forskning om genterapi slutligen. Sedan augusti 2017 har amerikanska Food and Drug Administration godkänt tre genteraprodukter, den första i sitt slag.

Två av dem omprogrammerar en patients egna celler för att attackera en dödlig cancer, och den senaste godkända produkten riktar sig till en sjukdom som orsakas av mutationer i en specifik gen.

Vad är celler och gener? Hur interagerar de?

Vad är förhållandet mellan celler och gener?

Celler är de grundläggande byggstenarna i alla levande saker; människokroppen är sammansatt av trillioner av dem. Inom våra celler finns det tusentals gener som tillhandahåller informationen för produktion av specifika proteiner och enzymer som gör muskler, ben och blod, vilket i sin tur stöder de flesta av kroppens funktioner, såsom matsmältning, energi och växande. Petriskålcellodling

Hur genterapi fungerar

Ibland är hela eller delar av en gen defekt eller saknas från födseln, eller en gen kan förändras eller mutera under vuxenlivet. Några av dessa variationer kan störa hur proteiner görs, vilket kan bidra till hälsoproblem eller sjukdomar.

I genterapi kan forskare göra en av flera saker beroende på det problem som är närvarande. De kan ersätta en gen som orsakar ett medicinskt problem med en som inte, lägger till gener för att hjälpa kroppen att bekämpa eller behandla sjukdom eller stänga av gener som orsakar problem.

För att infoga nya gener direkt i celler använder forskare ett fordon som heter "vektor" som är genetiskt konstruerad för att leverera genen.

Virus har till exempel en naturlig förmåga att leverera genetiskt material i celler och kan därför användas som vektorer. Innan ett virus kan användas för att bära terapeutiska gener i humana celler, modifieras det för att avlägsna dess förmåga att orsaka en infektionssjukdom.

Genterapi kan användas för att modifiera celler inuti eller utanför kroppen. När det är gjort inuti kroppen kommer en läkare att injicera vektorn som bär genen direkt i den del av kroppen som har defekta celler.

I genterapi som används för att modifiera celler utanför kroppen kan blod, benmärg eller annan vävnad tas från en patient, och specifika typer av celler kan separeras ut i laboratoriet. Vektorn innehållande den önskade genen införs i dessa celler. Cellerna lämnas, multipliceras i laboratoriet och injiceras sedan tillbaka in i patienten, där de fortsätter att föröka sig och så småningom producera önskad effekt.

Innan en genterapi kan gå på marknaden ...

Innan ett företag kan marknadsföra en genteraprodukt för användning hos människor, måste genterapiprodukten testas för säkerhet och effektivitet så att FDA-forskare kan överväga om riskerna med terapin är acceptabla i ljuset av fördelarna.

Genterapi håller löftet att omvandla medicin och skapa alternativ för patienter som lever med svåra och till och med obotliga sjukdomar. Eftersom forskare fortsätter att göra stora framsteg i denna terapi, är FDA engagerad i att hjälpa till att påskynda utvecklingen genom snabb granskning av banbrytande behandlingar som har potential att rädda liv.

Från https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm